美國佛羅裡達州立大學（UF）的科學家近日喜獲國際兒童糖尿病基金會（JDRF）1040萬美金的資助，他們將成立一個研究中心，致力於研發治療糖尿病及其並發症的基因療法。
由於糖尿病的發病被認為同人體內多種基因和許多未知的環境因子之間的相互作用有關，所以本次研究的難度要明顯高於以往那些對單基因缺陷疾病的基因療法的研究。
研究發現，在兒童糖尿病（1型糖尿病）患者體內存在著白細胞對胰島細胞的自身免疫攻擊現象。由於胰島細胞被大量破壞，兒童糖尿病病人遂只能通過注射胰島素來維持體內血糖平衡。目前在美國大約有超過100萬人受到該疾病的困擾，其中許多患者還可出現嚴重的並發症，如血管損害（可致心髒病、失明）、腎功能衰竭、下肢壞死等。
科學家發現，在1型糖尿病病人發展到出現並發症症狀之前，往往需要一段較長的時間。而在此過程中，患者體內則存在著非常嚴重的自身免疫病理反應。
科學家選擇了一種腺伴隨病毒（AAV）作為研發中的基因療法的轉基因載體。其原因是這種病毒在感染人體的過程中不會引起其他毒副作用；而且較之其他的病毒載體，人體的免疫系統對它的反應也比較弱，故用它來進行轉基因治療能夠產生較為持久的療效。
該項研究將主要進行以下兩方面的工作：
1. 通過基因工程方法加工移植的胰腺細胞，減少人體免疫系統對其的攻擊，提高移植細胞的存活率；
2. 通過改變AAV的分子外殼提高其轉基因的能力。通過基因治療減少患者視網膜增生血管的形成，延緩患者的視力損害。