干細胞治療療效與風險難以確定

　　既然已經大規模開展臨床治療，如果是以研究為目的，為何不見有質量的研究性論文發表？”一位糖尿病領域的研究者對財新《新世紀》記者說。

　　事實上，即使從全球范圍看，也鮮有論文能夠確切證明干細胞對治療糖尿病有療效。2010年底，中華醫學會糖尿病學分會發布《關於干細胞治療糖尿病的立場聲明》(下稱《聲明》)，認為“干細胞治療糖尿病尚處在臨床應用前的研究階段。因此，不建議將干細胞移植治療糖尿病技術作為常規的臨床實踐”。《聲明》特別指出，臨床研究不應收取相關費用。這是迄今為止，中國醫學界向炙手可熱的干細胞治療發出的惟一的一份“打假宣言”。

　　這份《聲明》進一步分析說，盡管已有的研究能夠顯示出干細胞治療糖尿病的潛力，但它們在設計上均存在明顯的局限性。例如，均為單中心、自身前後對照的研究設計，樣本量較少，且尚無長期有效性和安全性的數據。研究結果尚不能肯定回答干細胞治療的有效性和安全性，也無法確定與目前的胰島素治療相比是否具有明顯的優勢。

　　但是，這份《聲明》並未得到太多回應。而在網站或各種宣傳資料上，多家高調宣傳干細胞治療的機構，繼續以患者的個案表明治療的有效性。比如，在“中國干細胞治療中心”的網頁上，“病例介紹”中都是不明國籍人士——“Mathieu脊髓損傷”“Dinh帕金森病”“Juhaina遺傳性共濟失調”等。

　　中國社會科學院哲學研究所研究員、衛生部醫學倫理專家委員會委員邱仁宗認為：“這些個案說明不了任何問題。”他指出，很多醫院將病人的主觀感覺作為宣傳材料，是不恰當的。“一種療法要有證據才能推廣。病人的感覺、醫生的感覺都不能成為證據。只有科學的方法，也就是要隨機、對照試驗才得出證據。一種新技術、新療法只有通過這樣的方法，證明比原來的療法好，才能得到應用。”

　　邱仁宗指出：當前諸多醫療機構越過臨床試驗階段，就是因為利益驅使。“說到底，是醫院和醫生都想多掙錢，不顧病人安危開展未經證明的治療。”

　　多重風險

　　“目前還沒有報道大規模的不良事件，但是這些問題一旦引爆，將極大沖擊中國的干細胞研究和可能有很大前景的干細胞產業。”

　　對於絕大多數疾病而言，利用干細胞治療不僅療效不能確定，風險也同樣未知。

　　在世界范圍內，“干細胞旅游”也風靡一時。國際干細胞研究的權威組織——國際干細胞研究學會指出，很多醫療機構或“江湖診所”為了獲取高額利潤，宣稱可向患者提供未經認可的干細胞療法，能治療甚至治愈幾乎任何疾病，並在網絡上發布大量廣告，吸引境外患者。

　　在這個“干細胞治療旅游”的路線圖中，中國是接受境外旅游者最多的地方。“干細胞治療旅游”的火熱與其間的隱患，促成國際干細胞研究學會於2010年建立網站，除了給專業研究者提供幫助，也向公眾提示有關風險。

　　該組織多次提示，要使干細胞治療成為一項安全有效的治療方法，仍然有大量的研究工作有待完成；那些在世界各地打出廣告，聲稱能夠用干細胞治病的醫療機構，存在安全風險。

　　風險之一，來自治療的副作用尚難預料和控制。以糖尿病為例，中華醫學會糖尿病學分會強調，“干細胞治療糖尿病尚存潛在的安全性問題”。已有的動物實驗顯示，多種干細胞都可能會導致腫瘤發生；有些干胞移植治療後仍會出現免疫排斥反應，終身使用免疫抑制劑可能會給接受移植治療的患者帶來明顯的不良反應等。

　　還有更直接的風險。“干細胞是否符合倫理規范？來源是哪裡？打進去的東西是不是干細胞？培養出來的東西是否經過鑒定？這些都是風險所在。”衛生部倫理委員會委員、前世界衛生組織副總干事胡慶澧對財新《新世紀》記者說。

　　湖北患者張志迅就對其所輸入的干細胞心存疑慮，“干細胞袋上沒有條碼，沒有生產商，包裝袋也不讓我拿走。究竟輸的是什麼？”

　　當前各種干細胞治療中，干細胞的種類各有不同。比如同樣治療糖尿病，455醫院用的是異體臍血干細胞，形似輸液袋；北京航天中心醫院則使用的是自體外周血干細胞，需要抽取患者血液，經純化後再回輸到患者體內。

　　“生物谷”網站董事長張發寶博士透露，常用的異體干細胞來源是臍帶血，可通過兩種途徑獲得：一種是現有的商業性臍帶血庫，另一種是直接從醫院收購。對於後一種，他表示，“有沒有人會去檢查臍帶的供體，也就是產婦自身的健康狀況？如果她感染了某些病毒，那麼由此培養出的干細胞也可能會受到污染。”

　　他還透露，因當前技術有限，盡管異體干細胞液體能包裝為輸液袋形態，但並不能像輸液那樣長期保存。“有病人需要，就通過飛機空運。”他說，“運輸過程中同樣有可能受到污染。”

　　治療方案本身也具有明顯的試驗性質。比如，同樣治療糖尿病，上海455醫院采用的是靜脈輸注；北京航天中心醫院需進行介入手術，即將干細胞從大腿動脈導管注入。而山東省交通醫院運用干細胞治療自閉症時，則是將干細胞通過腰部穿刺進入。

　　對此，韓忠朝分析說：“臨床方案是不是合適，治療效果的評價標准是不是合適，用一次還是多次才有效，這些事情現在都不清楚，需要開展三期臨床試驗進行論證。”

　　治療流程同樣蘊含風險。以前述浙江患者洪淳之死為例，一位醫生推測，其反應屬於“超敏反應”，也就是身體對於外來細胞產生了異常、過高的免疫應答。如果能得到及時有效的治療或可以避免死亡。在他看來，醫院未要求洪淳在治療後留院觀察，是一個重大失誤。

　　對於成熟的醫療技術，醫學界一般已經形成了固定的臨床治療指南。比如，一項手術後患者需要留在醫院接受觀察，查看會否發生術後感染等不良反應。這樣的“指南”同樣建立在大規模的臨床試驗基礎之上。

　　從更宏觀的意義上來說，風險來自於對干細胞研究領域前景的擔憂。目前，張志迅等堅信干細胞治療是“騙術”的患者正在陸續走上維權之路。一些仍在干細胞基礎研究方面尋求突破的中國科學家，紛紛對過早進行干細胞臨床治療表達疑慮。

　　以《自然》雜志為代表，國際科學界也多次對於中國干細胞治療的“過熱”提出批評，認為中國干細胞領域的研究將因此受到損害。

　　對於糖尿病學分會的前述聲明和眾多批評，醫學界也有不同的聲音。“干細胞研究需要寬容的環境。”一位干細胞臨床研究者說，“醫學領域的任何一次進步都伴隨著風險。”

　　但“全球醫生組織”中國代表時占祥認為：“假如干細胞臨床研究和治療像中國這樣開展，會為將來干細胞臨床應用蒙上陰影。

　　更可惜的是，那會使中國干細胞專家們在部分客觀的臨床研究性觀察中獲得的成績前功盡棄。”

　　在張發寶看來，“目前還沒有報道大規模不良事件。但是這些問題一旦引爆，將極大沖擊中國的干細胞研究，以及可能有很廣闊前景的干細胞產業。”

　　糖尿病學分會聲明的主要起草人、南京鼓樓醫院內分泌科主任朱大龍對財新《新世紀》記者說，當前迫切需要的，不僅是科學家的道德自律，而且是“政府必須想辦法彌補監管空白”。